Третий этап клинических испытаний доказал эффективность и безопасность комбинированной терапии люмокафтором и ивакафтором при муковисцидозе. Новая схема лечения сейчас проходит формальные процедуры, и уже скоро войдет в стандартную клиническую практику.
Испытания метода лечения проводились на 1108 пациентах с двумя копиями генной мутации при муковисцидозе (F508del), такой вариант развития заболевания наблюдается примерно у половины пациентов. Доказан рост качества жизни больных и предполагаемой продолжительности жизни.
В настоящий момент больные этим тяжелым наследственным заболеванием страдают от его последствий и редко доживают даже до 40 лет, несмотря на все принимаемые меры. Есть надежда, что новый метод значительно изменит ситуацию.
Источник: New England Journal of Medicine
